اكتشاف علاج جيني لمرض نادر بالعين

تحسنت الوظائف البصرية لدى تسعة مرضى من بين 12 مريضا مصابين بعمى جزئي خلقي أو تنكس حاد في الشبكية في المراحل الأولى من الطفولة بعد علاج جيني في مرحلة أولى من تجربة رأسها باحثون في معهد كيسي للعيون بجامعة أوريجن للصحة والعلوم ومعهد كولين للعيون في كلية بايلور الأمريكية للطب.

والعمى الجزئي الخلقي والتنكس الحاد في الشبكية في المراحل الأولى من الطفولة مرضان وراثيان مرتبطان من أمراض تنكس الشبكية يسببان فقدا حادا للبصر خلال فترة الطفولة بسبب تحورات في جين يعرف باسم(أر بي إي 65). وفي هذه الدراسة الحالية تلقى ثمانية بالغين وأربعة أطفال مصابين بتنكس الشبكية نتيجة تحور جين (أر بي إي 65) حقنا تحت الشبكية في العين التي تعاني من ضعف أكبر في الإبصار بمادة ناقلة للجين وجرى متابعة المرضى لعامين.

وقال الباحثون في دورية طب العيون على الانترنت في 19 أبريل/ نيسان إن كل المرضى تحملوا الحقن تحت الشبكية ولم تحدث آثار سلبية خطيرة من جراء العلاج. وكانت الآثار الشائعة السلبية تلك المرتبطة بالتدخل الجراحي ومن بينها نزيف تحت الملتحمة في ثمانية مرضى واحتقان العين في خمسة آخرين.

وقال الباحثون إنه حدث بعض التحسن في الوظائف البصرية في العين التي تم علاجها لدى بعض المرضى. وقال الدكتور ريتشارد ويلبر من معهد كيسي للعيون بجامعة أوريجن للصحة والعلوم: "أشعر بتفاؤل شديد بشأن نتائج هذه الدراسة. أثبت العلاج باستبدال الجين أنه أكثر الوسائل الواعدة لوقف تفاقم عمى الطفولة الناجم عن عيوب جين واحد. العين مجال مثالي للعلاج الجيني لأننا نستطيع علاج عين لمعرفة كيفية استجابتها بالمقارنة مع العين الأخرى."

للخلايا الجذعية دور مهم في تطوير الطب المتجدد، فهي أصل جميع خلايا في الجسم، وبانقسامها تنشأ من الخلايا الجذعية خلايا فرعية لها وظائف محددة، لتتحول ثانية إلى خلايا جذعية. والمميز هو أن هذه العملية تستمر طيلة حياة الإنسان، وبذلك تتجدد أعضاء الجسم.

في عام 1998 نجح باحثون أمريكيون في الحصول على خلايا جذعية جنينية بشرية عبر قتل الأجنة، الأمر الذي لاقى انتقادات واسعة. فتوقيت بدء حياة الجنين الذي يتشكل بعد اتحاد البويضة بالنطفة لا يمكن تحديده، وفي عام 1991 تمّ تطبيق قانون حماية الأجنة في ألمانيا، الذي يمنع الحصول على خلايا جذعية من الأجنة، فضلاً عن أن استيراد هذه الخلايا الجنينية إلى ألمانيا لا يمكن أن يتم إلا وفق شروط صارمة.

على عكس الخلايا المشتقة من الأجنة، فإن الحصول على ما يعرف بالخلايا الجذعية المستحثة أمر مقبول من الناحية الأخلاقية. فهي خلايا يتم الحصول عليها من خلايا جسدية بالغة، ويمكن تحويلها إلى خلايا جذعية بواسطة أربع خلايا يتم زرعها في المختبر. وتستخدم لعلاج الخلايا أو كأساس لاختبار الأدوية. وكثيراً ما تستخدم في بحوث خاصة بتطور مرض الشلل الرعاش مثلاً.

لا يمكن لجميع أعضاء الجسم أن تتجدد، كالعيون والدماغ والقلب. ومع التقدم في العمر، تصبح قدرة الأعضاء على التجدد محدودة، إذ تموت الخلايا وتنخفض قدرة الأعضاء على القيام بوظائفها. أحد أهداف الطب المتجدد هو إعادة تفعيل قوى الشفاء الذاتي للجسم ثانية.

عبر هندسة الأنسجة يمكن تطوير أنسجة تشبه الأصلية. ويمكن استخدام هذه الأنسجة في علاج الحروق وفي إنتاج الأوردة الدموية والأعضاء. هذه الطريقة تعزز عملية الشفاء الذاتي وهي بمثابة تقدم مهم في عالم الطب يفتح الباب أمام إمكانيات عديدة. وعبر هندسة الأنسجة يسعى الباحثون لاستبدال أعضاء كاملة مثل الكبد أوالكلى.