دواء أمريكى جديد لعلاج مرض جوشير

صدقت هيئه الغذاء والدواء الامريكيه "FDA" ، علي اصدار مستحضر صيدلي جديد لعلاج مرض جوشير "Gaucher

disease" من النوع الاول، واحد الامراض الجينيه والوراثيه النادره.

ويعرف المستحضر الجديد باسم "Elelyso"، ويحتوي علي الماده الفعاله "taliglucerase alfa"، وهو متوفر في صوره امبولات يتم حقنها بواسطه طبيب متخصص مره كل اسبوع، وذلك لتعويض نقص الانزيمات الذي يصيب مرضي جوشير من النوع الاول غير الناتج عن تلف الاعصاب، والذي يصيب حوالي ٦٠٠٠ شخص في الولايات المتحده الامريكية وحدها.

ويصيب مرض جوشير الاشخاص غير القادرين علي تصنيع كميات كافيه من انزيم "glucocerebrosidase"، والذي يؤدي نقصانه الي تجمع الدهون والمواد الدهنيه بالطحال والكبد والكلي واعضاء الجسم الاخري.

ومن اهم اعراض مرض جوشير، والذي جاءت تسميته علي اسم الطبيب الفرنسي الذي قام باكتشافه "حدوث تلف في خلايا الكبد والطحال ونقص كرات الدم الحمراء والصفائح الدموية والاصابه بالانيميا وحدوث مشاكل في العظام.

واكدت الهيئة ان العقار الجديد نجح من خلال تجربته علي ٥٦ مريضا بداء جوشير في تقليل تضخم الطحال والكبد، وزياده عدد كرات الدم الحمراء والصفائح الدمويه.

ومن ابرز الاثار الجانبيه التي قد يسببها العقار حسبما ظهر من التجارب الاكلينيكيه: الصداع والام الصدر والظهر والمفاصل والاحساس بالتعب واحمرار الجلد وارتفاع ضغط الدم.